爆款新药正式开售！再鼎医药国内定价万元一瓶 热卖或还差一步

《科创板日报》9月8日讯（记者 徐红）从慢病到自免，有越来越多的药企开始将眼光投向除肿瘤以外的其他潜力赛道。

(资料图片)

近日，再鼎医药（09688.HK；ZLAB.US）宣布旗下首个自免用药艾加莫德（艾加莫德α注射液，商品名：卫伟迦®）正式在国内上市。同日，艾加莫德在北京、上海、广东、湖北、河南、江西、河北等全国多个省市开出首批处方。

艾加莫德α注射液是全球首款、国内唯一获批的新生儿Fc受体（Fc­Rn）拮抗剂，由再鼎医药于2021年1月引进自自免新星荷兰Argenx公司。今年6月，艾加莫德获国家药监局批准上市，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

虽然是一款罕见病用药，但艾加莫德却已展现出成为自免“重磅炸弹”的潜力，其上市以后放量迅速，并以一己之力撑起Argenx数百亿市值。也因此，它在中国的商业化落地备受市场关注。

▌销量火爆，Efgartigimod冲刺自免“重磅炸弹”

重症肌无力（MG）是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，全世界约有70万名患者。患者自身的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体会破坏神经和肌肉之间的突触传递，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。

国外数据显示，超过85%的肌无力患者在发病18个月内会进展为全身型重症肌无力（gMG），进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。在重症肌无力患者中有85%具有确认的乙酰胆碱受体抗体。据估计，中国大约有20万重症肌无力患者。

艾加莫德（Efgartigimod）由Argenx公司所开发，于2021年12月在美获批上市。2021年1月，再鼎医药与Argenx达成独家授权合作，在大中华区（中国内地，香港、澳门和台湾地区）开发和商业化艾加莫德。

上市后，Efgartigimod很快就展现出作为重磅自免药物的潜质，在批准上市后的第一个季度里，就获得了2120万美元的销售额，是华尔街分析师们平均预期值的3倍。

根据2023年Argenx发布的一季度财报，艾加莫德一季度销售2.18亿美元。分析机构预测，今年，也就是艾加莫德上市后的第一个完整商业化年度，这款药物的销售额有望突破10亿美元。

目前，Argenx还在开发Efgartigimod的多个自免新适应症。7月17日，Argenx宣布艾加莫德用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）成人患者的ADHERE研究的阳性初步结果。该Ⅱ期临床的成功，也意味着CIDP有望成为艾加莫德的第二个适应症。

受此利好影响，当日Argenx股价涨超27%，一个交易日中市值增加超过50亿美元，显示市场对Efgartigimod及其市场前景的认可。

《科创板日报》记者同时注意到，今年6月，Efgartigimod治疗重症肌无力成人患者的皮下注射剂型已经获美国FDA批准。随后在7月，再鼎医药和Argenx公司火速联合递交了皮下注射剂型的国内新药上市申请。

对比静脉注射剂型，皮下注射剂型又会有什么不同？

对此，再鼎医药医学事务部执行总监李想回复《科创板日报》记者称，皮下注射剂型使用更为便捷，患者能够在医护人员指导下自行打针，不用再住院输液。“艾加莫德其他适应症的开发都是基于皮下注射剂型。患者使用皮下剂型更为方便，所以我们也会在将来积极推进皮下剂型的商业化。”他并表示。

▌艾加莫德 VS 传统疗法

据悉，在临床上，gMG患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。长期以来，gMG的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，以传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。

虽然能在一定程度上改善患者的肌无力症状，但传统治疗手段在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，还远远不能满足患者需要恢复正常生活和工作的需要。

“因此，很多国内外指南都对重症肌无力的治疗提出了更高的要求。临床上，理想的重症肌无力治疗目标是‘双达标’状态，即帮助患者实现‘疾病缓解+生活质量提高’，达到‘带病但不发病’的正常生活状态。”李想说，并总结称，对比目前MG治疗的常用药物，艾加莫德在起效时间、疗效、安全性等方面具有比较突出的优势。

“例如，艾加莫德不仅临床应答率高，而且起效快。激素和免疫治疗往往要等二、三个月才能起效，而艾加莫德一般只需要大约两周。”他说。

有海外文献也曾对艾加莫德的临床使用给出参考建议，表示：人免疫球蛋白和血浆置换等治疗手段，对血制品和住院天数/床位需求较高，并且存在血栓及溶血风险，因此艾加莫德可作为快速疗法的新选择。

激素及非激素类免疫抑制剂等，对固有免疫及适应性免疫系统可能产生抑制，影响代谢系统，长期使用存在一定的恶性肿瘤风险，并且起效较慢，因此艾加莫德可成为副作用较小的治疗选择。

再鼎医药首席商务官、大中华区总裁梁怡则认为，艾加莫德上市后迅速变成美国神经科医生的首选，并改写欧美指南成为爆款，正是对这款药物的疗效和安全性的有力证明。“艾加莫德是再鼎医药在自免领域的首款产品。我们同样希望这款产品在中国获得成功，这对于我们意义重大。”他说。

▌年治疗费用高昂，支付仍是难题

艾加莫德在海外的热卖，也让市场对其上市国内后的表现寄予了很高的期望。

据德邦医药研究，艾加莫德α注射液被开发用于多项适应症，再鼎已加入原发免疫性血小板减少症（ITP）、寻常型天疱疮（PV）、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的全球注册临床。据公司官网披露，国内处于后期开发阶段适应症的受众患者近70万人，预计未来销售峰值有望超过25亿元。

尽管如此，仍需要指出的是，作为一款定价并不低的新药，艾加莫德能否提升患者可及性，乃至取得商业化成功，还取决于其他很多因素，尤其是要解决关键的支付难题。

目前，再鼎医药并未公布艾加莫德的国内定价。不过记者查询公开资料后了解到，在美国，Efgartigimod的批发价约为6000美元/400mg/瓶，患者每年的治疗费用预计高达20万美元。

据李想介绍，重症肌无力和很多慢性病一样需要长期治疗，目前尚未开发出一款能够根治该疾病的产品。所以，将来有可能的治疗模式是，患者需要根据自己的状态，持续打针（艾加莫德）治疗，以定期清除致病性IgG抗体，改善症状。

据悉，针对重症肌无力的治疗，艾加莫德的治疗模式是按照10mg/kg体重进行静脉输注，每周打一针，连续用药4周为一个治疗周期，之后再过4至5周评估疗效。

“艾加莫德是一个高度个体化的产品，大致来说，结束第一个疗程之后，有1/3的患者是在评估用药9周及以上后再次使用，还有1/3是6-9周，另外1/3是在6周之内。”他说。据此推算，一位患者一年大概至少需要使用4个周期（每90天注射4次）。

与此同时，《科创板日报》记者注意到，正式商业上市后，目前艾加莫德已经上架国内多地药店。记者致电江苏南京、浙江杭州的两家药店后获悉，艾加莫德（卫伟迦®）的药店零售价为10300元/瓶（400mg/20ml/瓶）。

因此，如果一位患者一年使用4个周期，每次2瓶（以患者体重为80公斤计），那么一年的治疗费用预计将超过30万元。加上需要长期治疗，患者经济负担不可谓不重。

值得一提的是，艾加莫德已经通过初步形式审查，有望参与今年的国家医保谈判。而艾加莫德能否谈判成功纳入医保，不仅对患者，对公司来说同样重要。

截至目前，虽然再鼎的艾加莫德率先获批进度领先，但石药集团的巴托利单抗紧随其后，已经在今年6月递交上市申请。此外，阿斯利康依库珠单抗亦在今年获批全身型重症肌无力的新适应症，预计也将参与今年的医保谈判。

“从我们的角度来说，再鼎是希望以最大的诚意推动（艾加莫德）进入医保。就像我们之前的上市产品，除了器械是没有国谈机制，其他的产品无论市场多大，我们都尽力降价进入国家医保。我相信这对患者是有利的，只要对患者有利我们都会尽力争取。”梁怡表示。

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